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首批10位患者受益!脊髓型肌萎縮癥唯一獲批藥物開始臨床應用

2019-10-15 14:59:30來源:健康時報網|分享|掃描到手機
閱讀提要:我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥 (以下簡稱SMA) 治療藥物諾西那生鈉注射液在全國5個城市同步開啟患者治療。自2019年10月10日開始,首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液輸注治療。

(健康時報網端記者 尹薇 復旦大學附屬兒科醫院 羅燕倩)繼通過優先審評審批程序在中國獲批并成功上市后,歷經近半年的準備,我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥 (以下簡稱SMA) 治療藥物諾西那生鈉注射液在全國5個城市同步開啟患者治療。自2019年10月10日開始,首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液輸注治療。

據悉,為首批患者提供輸注治療的醫院包括:北京大學第一醫院、復旦大學附屬兒科醫院、福建醫科大學附屬第一醫院、浙江大學醫學院附屬兒童醫院、吉林大學第一醫院。這些醫院均為中國SMA診治中心聯盟的成員單位。

10月10日上午九點,上海的復旦大學附屬兒科醫院結束了國內第一針注射。同一天,兩名1型SMA患兒于在北京大學第一醫院兒科完成注射。

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復旦大學附屬兒科醫院醫務人員為首位患兒完成鞘內注射。醫院供圖

8歲的晨晨(化名)成為首批成功完成諾西那生鈉注射液鞘內注射的患兒之一。出生6個月后,他就被發現有力量不足的情況,1歲時被診斷患有脊髓性肌萎縮。8年來,晨晨的運動能力和肌肉無力癥狀日漸加重,現在連咳嗽、吃飯和呼吸都難以自行完成。

“脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,但該病在罕見病中并不少見,在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000。”復旦大學附屬兒科醫院神經科主任、中華醫學會兒科學會神經學組副組長周水珍教授表示。

周水珍教授介紹,患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性,從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,最終SMA患者可能喪失行走能力,并出現呼吸、吞咽障礙,給家庭和社會帶來了沉重的負擔。

根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

據中華醫學會兒科學會罕見病學組組長王藝教授介紹,該注射液針對發病機制可提高SMA患者的SMN蛋白水平,改變疾病進程并改善預后。

晨晨入院后,復旦大學附屬兒科醫院神經科SMA-MDT團隊立即啟動治療前多學科評估,然后兒科醫院SMA-MDT團隊為晨晨成功完成了腰穿,隨著第一滴清透的腦脊液順利流出,藥品啟動復溫至25度,9點注射成功完成。

據悉,2018年5月,SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》,2018年9月,諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序,2019年2月全球首個 SMA 治療藥物諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批,2019年4月28日在上海成功上市。

由于患者少而研發成本高,諾西那生鈉注射液在中國市場的建議零售價為每支人民幣699700元。周水珍教授表示,在中國初級衛生保健基金會發起的“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”支持下,兒科醫院也啟動了由中國初級衛生保健基金會發起“,該項目旨在幫助5q脊髓性肌萎縮癥患者,為其提供藥品援助,使其獲得規范化治療,將為更多晨晨這樣的脊髓性肌萎縮患兒帶來新的希望。

(責任編輯:孫寶光 孫歡)

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